La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aprobó el martes un medicamento genérico para un raro trastorno cerebral, al tiempo que se desvinculó de las insinuaciones del presidente Donald Trump y de otros funcionarios de su administración de que el fármaco mostraba grandes promesas para las personas con autismo.
La agencia informó la aprobación de la leucovorina para niños y adultos que sufren un trastorno genético que limita el suministro al cerebro del folato, una forma de vitamina B. Funcionarios de la FDA calculan que la afección, extremadamente rara, afecta a menos de 1 de cada millón de personas en Estados Unidos.
Se trata de un importante distanciamiento respecto de las declaraciones hechas en septiembre en una conferencia de prensa en la Casa Blanca, cuando Trump y el comisionado de la FDA, Marty Makary, anunciaron que el medicamento estaba bajo revisión para beneficiar a pacientes con autismo, algunos de los cuales presentan una forma de deficiencia cerebral de esa vitamina.
“Podría ser el 20, 40, 50% de los niños con autismo”, afirmó Makary en la conferencia de prensa.
El acto en la Casa Blanca se produjo después de que el secretario de Salud, Robert F. Kennedy Jr., prometiera determinar la causa del autismo para septiembre.
Pero altos funcionarios de la FDA dijeron el lunes a reporteros que su revisión se acotó para centrarse en la evidencia más sólida, que solo respalda el uso del fármaco en pacientes con la rara mutación que afecta los niveles de folato en el cerebro.
Los funcionarios de la FDA también señalaron que un estudio que respaldaba el uso del medicamento para el autismo fue retirado a principios de este año.
La leucovorina es un metabolito sintético del folato, que es esencial para mantener embarazos saludables y se recomienda a las mujeres antes de la concepción y durante el embarazo. La etiqueta actual de la FDA abarca el uso del medicamento para reducir los efectos secundarios de ciertos fármacos utilizados en quimioterapia y para tratar un raro trastorno sanguíneo.
Los pacientes que padecen la afección a la que apunta la aprobación del martes presentan trastornos del movimiento, convulsiones y otros problemas neurológicos que pueden parecerse a síntomas del autismo.
Pero las sociedades médicas profesionales afirman que está lejos de quedar claro si el medicamento ayuda a las personas con autismo.
La Academia Estadounidense de Pediatría no recomienda el uso rutinario de leucovorina en niños con autismo, incluidos aquellos con la afección cerebral conocida como deficiencia cerebral de folato. Algunos ensayos realizados en ese subgrupo de pacientes “sugieren un posible beneficio”, señala la organización, pero la investigación proviene de estudios a pequeña escala.
Las preguntas sin resolver sobre el fármaco no han impedido que médicos de Estados Unidos lo receten.
En un artículo publicado la semana pasada en The Lancet se halló que las recetas de leucovorina para niños de 5 a 17 años fueron un 71% más altas de lo normal en los tres meses inmediatamente posteriores a la conferencia de prensa de Trump a fines de septiembre. Y familias de niños con autismo han reportado dificultades para que les surtan las recetas en las últimas semanas.
Funcionarios de la FDA dijeron a reporteros que la agencia permite las importaciones del medicamento por parte de fabricantes extranjeros para ayudar a aumentar la oferta. GSK, el fabricante original del fármaco, no planea relanzar su versión del medicamento.
Funcionarios del gobierno de Trump decidieron originalmente revisar el fármaco después de hablar con un neurólogo radicado en Arizona que lo receta a pacientes con autismo y dirige un negocio de educación en línea centrado en el tratamiento experimental.
La teoría detrás del uso del medicamento es que algunas personas con autismo tienen anticuerpos específicos que bloquean la entrada del folato al cerebro. Pero la Autism Science Foundation y otros grupos señalan que familiares no autistas de personas con el trastorno a menudo tienen los mismos anticuerpos, lo que sugiere que no son un factor en la afección.
Si bien no existe una causa única detrás del autismo, la mayoría de los investigadores afirma que, según la ciencia, hay factores genéticos y ambientales que desempeñan una función.
